Vall d'Hebron lidera un proyecto europeo para probar un fármaco contra el cáncer infantil

El Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, a través de su instituto de investigación (VHIR), se encuentra al frente de un ambicioso proyecto europeo denominado PHOENIX. Esta iniciativa, financiada con 8,5 millones de euros por Misión Cáncer y enmarcada en el programa Horizon Europe de la Unión Europea, tiene como objetivo principal evaluar por primera vez en pacientes pediátricos un nuevo fármaco experimental llamado ibrilatazar (ABTL0812). El estudio se centrará en niños, niñas y adolescentes que padecen neuroblastoma en recaída o que no han respondido a tratamientos previos, así como otros tumores sólidos agresivos, buscando ofrecer alternativas terapéuticas más eficaces y con menores efectos secundarios.

Un avance prometedor frente a tumores pediátricos

Los tumores sólidos pediátricos, entre los que se incluyen el neuroblastoma y los sarcomas, representan una de las principales causas de mortalidad por cáncer en la infancia y la adolescencia. A pesar de los avances en los tratamientos, estos siguen siendo muy agresivos y a menudo dejan secuelas físicas y emocionales significativas en los jóvenes pacientes. Según datos del propio hospital, anualmente se diagnostican más de 6.000 niños con tumores sólidos en Europa, y alrededor de un millar de ellos corresponden a casos de alto riesgo con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes.

El fármaco ibrilatazar: un nuevo mecanismo de acción

El fármaco que se estudiará, ibrilatazar (ABTL0812), ha sido desarrollado por la empresa biotecnológica AbilityPharma. Este medicamento ya ha sido probado en ensayos clínicos de fase 2 en pacientes adultos con cáncer de páncreas, pulmón y endometrio, donde demostró una "excelente tolerabilidad" y señales de eficacia. Además, ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos con modelos de neuroblastoma. A diferencia de la quimioterapia tradicional, el ibrilatazar actúa induciendo la muerte selectiva de las células tumorales a través de mecanismos naturales de defensa celular, preservando así las células sanas y minimizando los efectos secundarios.

Un ensayo clínico de fase I/II con 50 pacientes

El proyecto PHOENIX coordinará un ensayo clínico de fase I/II que involucrará a aproximadamente 50 pacientes pediátricos, con edades comprendidas entre los 6 meses y los 18 años. Estos participantes sufrirán de tumores sólidos en recaída o refractarios, para los cuales no existen otras alternativas terapéuticas disponibles. El ensayo clínico se basará en los resultados del estudio ETNA, que está en curso y determinará la dosis óptima del fármaco para iniciar la fase pediátrica. La investigación evaluará el ibrilatazar en combinación con tratamientos de quimioterapia o inmunoterapia, ya que estudios previos sugieren que podría potenciar su acción sin incrementar la toxicidad.

Esperanza para mejorar la calidad de vida

El Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d'Hebron y co-jefe del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR, ha destacado la importancia de adaptar las terapias a la biología y edad de los pacientes. "Los niños, niñas y adolescentes con cáncer necesitan terapias adaptadas a su biología y a su edad, que sean eficaces, pero también menos tóxicas", afirmó. El objetivo del estudio es encontrar "alternativas que no solo prolonguen la vida, sino que también mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes y sus familias".

Contexto: La investigación oncológica en Barcelona

El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) es un centro de referencia en investigación biomédica en España, con una destacada trayectoria en el campo de la oncología, tanto en adultos como en población pediátrica. La colaboración con la industria farmacéutica y biotecnológica, como en este caso con AbilityPharma, es fundamental para trasladar los descubrimientos del laboratorio a la práctica clínica. Proyectos como PHOENIX, que reúnen a múltiples instituciones europeas y cuentan con financiación de programas como Horizon Europe, subrayan el compromiso de Barcelona y del VHIR con la vanguardia de la investigación médica y la búsqueda de soluciones innovadoras para enfermedades complejas como el cáncer infantil.